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ipercolesterolemiaBuone notizie per i pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote: un nuovo farmaco, lomitapide, è stato inserito nell'elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale. La decisione dell'Agenzia Italiana del Farmaco sulla commercializzazione della nuova molecola è stata pubblicata sulla Gazzetta Ufficiale del 11/6/2015.

Questa autorizzazione segue quella all'Immissione in Commercio rilasciata dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) nel luglio 2013, come terapia aggiuntiva a farmaci che abbassano, con o senza aferesi, i livelli di colesterolo LDL in pazienti adulti con ipercolesterolemia familiare omozigote. L' Italia è uno dei primi Paesi europei ad aver completato il processo di autorizzazione per lomitapide. E'stato proprio il nostro Paese ad avere un ruolo fondamentale nel programma di sviluppo clinico del farmaco.

Lomitapide è un inibitore selettivo della proteina microsomiale di trasporto dei trigliceridi che si trova nel lume del reticolo endoplasmatico ed è responsabile del legame e del movimento di molecole singole di lipidi attraverso le membrane. Con il termine "ipercolesterolemia familiare", si identifica un gruppo di patologie di diversa frequenza e gravità che derivano dalla presenza di un difetto genetico trasmissibile.

L'ipercolesterolemia familiare omozigote è una malattia genetica dovuta a un gene alterato ereditato da entrambi i genitori. I soggetti affetti da questa patologia sono completamente privi di recettori propriamente funzionanti e il loro livello di colesterolo può essere altissimo, tanto che nei casi più gravi si richiede una rimozione meccanica del sangue tramite aferesi.

©Redazione

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